HEALEY ALS平台试验研究了多种潜在的治疗方法

的ALS诊所在118金宝搏抽水宾州健康米尔顿·s·赫尔希医疗中心是宾夕法尼亚州的四个中心之一，全国的51个中心将患者纳入一项独特的多中心研究，调查肌萎缩性侧索硬化症的多种治疗方案。

2020年7月开始的HEALEY ALS平台试验，目前正在对包括安慰剂对照试验在内的四种方案的产品进行调查。在筛选时，参与者有同等的机会被随机分配到所有有效的方案中，与研究药物或安慰剂的比例为3:1。

一旦患者完成了26周的方案之一，他们就可以选择作为开放标签参与者继续参加试验，这意味着他们将被保证得到药物，或者他们可以选择随机接受一个不同的方案，如果他们符合该方案的标准。

神经学家说:“因为这是一个平台试验，新的治疗方案会不断增加。扎卡里·西蒙斯博士他是ALS诊所的主任。“该试验的结构和较低的安慰剂比例将加快发现潜在有效的ALS治疗方法的速度。”

就患者登记而言，这项试验已经是ALS诊所参与的最成功的试验之一。截至2021年10月，该诊所已经招募了21名患者参加试验。16名参与者是ALS诊所的患者;另外五名来自米尔顿·s·好时医疗中心外。该诊所还有14到15名病人在等候。优先考虑目前的ALS临床患者。

该诊所的持证临床研究协调员海蒂朗克说:“我在ALS诊所工作10年来，这是病人对我们研究兴趣最高的一次。”“我们的患者都很兴奋，因为这项试验比标准试验进展得更快。”

研究人员将研究四种最初的HEALEY试验方案中的每一种疗法在24周内如何有效减缓ALS的进展。次要观察指标包括24周内对患者呼吸功能、肌力和生存率的影响。

方案A正在研究zilucoplan的疗效，zilucoplan是一种可注射的补体抑制剂，患者每天给自己注射一次。研究人员认为，中枢神经系统炎症可能会导致ALS患者的运动神经元损伤。

方案B正在评估口服髓过氧化物酶抑制剂verdiperstat降低髓过氧化物酶活性的疗效。研究人员认为，髓过氧化物酶活性会导致某些神经退行性疾病，如ALS。

C疗法正在研究患者每天饮用的含有纳米晶体的液体CNM-Au8的疗效。西蒙斯说:“在动物模型中，研究人员发现纳米晶体保护运动神经元免受兴奋性毒性的损害。”

方案D正在评估口服西格玛-1受体激动剂pridopidine的疗效，看它是否可能保护运动神经元免受额外的损伤。研究人员计划在未来几个月增加新的养生法。

虽然研究人员将对每一种疗法进行单独研究，但西蒙斯认为，要找到als的有效治疗方法——目前还没有治愈方法——很可能需要综合疗法。西蒙斯说:“我们希望能够找到几种不同的治疗方法，能够逐步减缓ALS的发展，延长这种绝症患者的生命。”

HEALEY ALS平台试验的流行使其成为迄今为止对ALS患者进行的最大的研究之一，它给参与研究的患者、提供者和科学家带来了乐观的感觉。

朗克说:“我总是受到我们的病人群体的启发。“他们知道，当这些药物中的一种获得批准时，由于疾病的快速发展，他们有可能无法直接受益。但所有参与者都有一种使命感，要成为帮助后代的一份子。”